Von Enzymersatz bis Gentherapie: Auch seltene Stoffwechsel-Erkrankungen effektiv behandeln

Von A wie Acetonurie bis Z wie Zellweger-Syndrom: Es gibt Hunderte von Stoffwechselerkrankungen. Darunter häufige wie Diabetes oder seltene, meist angeborene wie Morbus Gaucher, eher harmlose wie die Laktoseintoleranz oder schwerwiegende wie der Aromatischer L- Aminosäure- Decarboxylase-Mangel (AADC-Mangel). Durch jüngste Erfolge in der pharmazeutischen Forschung gibt es aber neue und auch effektive Therapien.