Mit der aktuellen Geschwindigkeit in der Forschung und Entwicklung würde es 100 Jahre dauern, bis Therapien für alle seltenen Erkrankungen zur Verfügung stehen. Etwa 6000 bis 8000 seltene Erkrankungen sind bekannt. Für 95 % gibt es aktuell keine zugelassene Therapie. Das heißt: Menschen müssen weiter leiden, bis nicht doch einmal irgendwann ein wirksames Medikament zur Verfügung steht.