Für immer mehr seltene Erkrankungen gibt es Behandlungsmöglichkeiten. Möglich gemacht wurde das mitunter durch eine Orphan-Drug-Verordnung aus dem Jahr 2000. Die Europäische Union (EU) setzt seitdem bestimmte wirtschaftliche Anreize, um der Forschung auf diesem komplexen Gebiet unter die Arme zu greifen.